Vše začne plíživě a nenápadně. Dítě v očích rodičů vypadá, jako by se pomaleji vyvíjelo. Když se ale prokáže nemoc svalová dystrofie a nebo spinální muskulární atrofie, rodičům jako by skončil život. S věkem takto nemocným lidem ubývají všechny svaly v těle, až se udusí. Vědci naštěstí objevili lék, který nástup nemoci dokáže hodně zpomalit. Dává navíc medicíně prostor k vývoji jiného léku a ten by mohl dokázat nemoc zastavit úplně.